Un “tocco” di dopamina nel cervello per curare il morbo di Parkinson

Aspen, Parkinson. In collaborazione con il Centro Ospedaliero Universitario (CHU) di Lille, InBrain Pharma, start-up specializzata in biotecnologie, ha sviluppato un metodo rivoluzionario per la cura del morbo di Parkinson. Ciò comporta la somministrazione, per la prima volta al mondo, di dopamina direttamente nel cervello dei pazienti. I primi studi clinici mostrano risultati spettacolari.

Sebbene meno diffuso del morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinson colpisce ancora non meno di 200.000 persone ogni anno in Francia. E senza voler essere allarmisti, qualificare il morbo di Parkinson come una “malattia dell’uomo anziano” è un errore poiché può manifestarsi dall’età di 35 anni, secondo il dottor Matthieu Fisichella, direttore di InBrain Pharma. Per dirla semplicemente, questa malattia attacca i neuroni che producono dopamina, che porta a molti sintomi: lentezza, rigidità, dolore o addirittura tremori.

Un impatto molto significativo sui sintomi

“Nei primi cinque-dieci anni della malattia, il trattamento orale è generalmente sufficiente. Quindi, porta a complicazioni nel 50-80% dei pazienti che passano costantemente da sovradosaggio a sottodosaggio”, spiega il professor David Devos, neurologo presso l’ospedale universitario di Lille e specialista in Parkinson. L’idea che ha implementato in collaborazione con InBrain Pharma è di portare la dopamina direttamente nel cervello. “Una pompa elettrica contenente il farmaco viene impiantata nell’addome e invierà la dopamina al cervello tramite un catetere”, spiega il dottor Fisichella.

Quattro pazienti sono stati inseriti nel primo studio clinico, che includerà una ventina. “Di solito non comunichiamo così velocemente, ma l’impatto sui sintomi della malattia è così importante. Con una dose di trattamento di 200 mg/24 ore, i pazienti ottengono un perfetto controllo dei sintomi per l’80% della loro giornata”, afferma con entusiasmo il professor Devos. Inoltre, l’impianto di questo dispositivo è meno invasivo rispetto alla stimolazione cerebrale profonda e più ergonomico rispetto ai trattamenti con pompa esterna.

Un costo compensato da un guadagno in autonomia

Certo, questo trattamento non rallenta a priori la progressione della malattia. Tuttavia, consente ai pazienti di guadagnare in qualità di vita e autonomia. È su quest’ultimo punto che si può fare la capriola economica rispetto al trattamento orale: «Il costo dell’impianto, dell’ordine di 20.000 euro, sarà rapidamente compensato dalla cessazione degli aiuti all’autonomia che non saranno più necessari, ” dice lo scienziato.

La sperimentazione in corso durerà fino al 2024. InBrain Pharma avvierà quindi una sperimentazione di fase 3 su circa 100 pazienti in Europa. Per questo la start up deve riuscire a raccogliere circa 16 milioni di euro, sapendo che il prezzo di una singola pompa è di 7.000 euro. “La ricerca è ancora più costosa della Formula 1”, afferma il professor Devos. Per l’implementazione commerciale, InBrain Pharma conta su una scadenza intorno al 2028. Inoltre, la start-up sta valutando l’utilizzo del suo sistema per veicolare altri farmaci nel cervello per curare alcune malattie neurodegenerative. Speranza per le persone con Alzheimer?

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